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哈佛生物學家:希望基因編輯技術的發展不受賀建奎事件影響

浏览数:  发表时间:2021-12-06  

  在第二屆人類基因編輯峰會的前一日,賀建奎宣佈成功“培育”出基因編輯嬰兒,打破了全球定下的一系列關於“基因編輯胚胎不得用於妊娠目的”的共識,引發軒然大波。對此,哈佛醫學院著名幹細胞生物學家喬治戴利(George Daley)表示,不希望此次事件讓人們放棄對CRISPR技術的興趣,更不希望基因編輯技術未來的發展受到影響。

  2015年,戴利出席了第一屆人類基因編輯峰會上。他提到,彼時在會上臨床醫學界達成的其中一項共識是,對基因編輯的早期人類胚胎以及生殖細胞不得用於妊娠,並指出當下就把該技術投入臨床使用的做法是“不負責任”。

  三年後的今天,戴利在第二屆人類基因編輯峰會上發表演講,他認為隨著科學技術的發展,一些基於當時發展水準制定的準則總要被重新討論,目前臨床醫學在基因治療上還缺乏對最優方法的共識,因此需要討論制定一條清晰的發展“路線圖”,而其中“允許與不允許(Permissibility)”將是重要的衡量標準。

  戴利將目前人類基因編輯分用於基因療法的用途分為三種,戴利認為可以給“綠燈通行”的一類是用於遺傳疾病預防,比如臺-薩氏綜合徵(Tay-Sachs diesease)或囊腫性纖維化等遺傳疾病。

  臺-薩氏綜合徵又稱黑蒙性家族癡呆症,是一種隱性遺傳病因為溶體缺少氨基己糖酯A(-N-hexosaminidase),導致神經節甘脂GM2積累,影響細胞功能,造成精神癡呆,2~6歲死亡。

  而囊性纖維化是一種遺傳性胰腺病,屬於美國最常見的致命遺傳疾病之一,目前仍未有治療方法。

  但戴利同時提到,除了基因治療,這些疾病通過其他方法避免,比如體外受精、基因診斷、肌體治療等等。在夫妻雙方均不育的情況下,可以優先考慮基因治療。

  在戴利的分類中,基因優化則被明確列為“禁止通行”,包括強化肌肉、改變身高、膚色、記憶力等。

  “不管從哪一個方面,這項強大的技術都不應該被 娛樂化。”戴利表示。

  而近日討論最多的基因編輯嬰兒,是試圖通過編輯CCR5基因以免疫艾滋病,戴利將這種治療方法歸為“修正患病風險”,並放在了似是而非的中間地帶,其他同類型的治療方法包括,通過編輯PCSK9蛋白降低心臟病風險等。但戴利同時提出,從似是而非到明確禁止,這條界限非常模糊,如何將修正患病風險與“禁止通行”的基因優化作區分?

  “如何將技術慢慢演變為實踐,哪些技術可以被用於實踐,這些話題是目前亟待臨床醫學界探討的。”戴利表示。

  戴利表示,對於科學家來講,總會有爭做先鋒的“誘惑”。長期以來做研究與臨床的群體,都遵循著“自我管理/自我監督(Self-regulation)”的原則,這也是醫學界的專業操守之一。而實現這一“自我監督”,最重要的是公開透明的臨床研究過程,以及所有科學家和全科醫生的積極參與。

  一位來自新加坡國立大學的研究者提出,不僅要在科學界達成原則上的共識。從這次事件在媒體上的發酵程度來看,如何與社會公眾達成一定的共識,也是有必要討論的話題。

  實際上由於峰會前日賀建奎發佈的這項“重大”研究成果,直到26日深夜依然有不少人想要報名參加此次峰會。超過150名記者于首日參加了會議。

  在問答環節,場下的麥克風都沒有可以用的,於是來自港中文大學的主持人Dennis Lo將自己的麥克風給了觀眾。對此戴利打趣道,“看來外面的記者已經佔領了所有好的麥克風了。”

  就此次引起軒然大波的基因編輯嬰兒,戴利表示不希望人們因為此次事件的負面影響,而放棄對CRISPR等基因編輯技術發展前景的希望。

  “(這次試驗研究)不僅應該衡量對個人的風險,還要衡量,如果這項技術在這個人身上産生了負面效果,這將如何影響這項技術未來的發展。”戴利説。

  據人民網11月26日報道,在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天,賀建奎宣佈:一對名為露露和娜娜的基因編輯雙胞胎姐妹于11月在中國健康誕生。

  這對雙胞胎姐妹尚處於胚胎未植入母親子宮時,其中一個基因(CCR5)經過基因編輯修改,使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒。

  這項由研究人員率先口頭髮表的成果目前尚未以論文形式正式發表,也未由領域內其他專家審核。但該消息目前已引發全球譁然,賓夕法尼亞大學基因編輯專家Kiran Musunuru在接受美聯社採訪時表示,“這是不合理的。”加州斯克裏普斯研究轉化研究所(Scripps Research Translational Institute)所長、基因組學家Eric Topol認為,“這還為時過早。”美聯社報道中則稱,許多主流科學家認為這太不安全,其中一些甚至譴責這項研究為“人體試驗”。